نتایج مطالعه تری فلونوماید در کودکان مبتلا به ام اس
-آیا برای اندازه گیری اثربخشی درمان در کودکان مبتلا به ام اس به روش‌های مختلفی نیاز داریم؟ در مطالعه ای که اخیراً روی ۱۵۵ کودک و نوجوان مبتلا به ام اس منتشر شده است، تری فلونوماید (اوباجیو) زمان عود (حمله ام اس) را به طور قابل توجهی بیشتر از دارونما کاهش نداد و این نقطه پایانی اولیه این مطالعه بود. با این حال، تری فلونوماید فعالیت بیماری را در اسکن‌های MRI کاهش داد، که نقطه پایانی ثانویه این مطالعه بودند. نویسنده مشترک این پژوهش نیاز به طرح‌های کارآزمایی جایگزین را پیشنهاد می‌کند تا نشان دهد که درمان‌های تایید شده برای درمان ام‌اس در بزرگسالان در کودکان مبتلا به این بیماری نیز مؤثر است یا خیر.
- برخی برآوردها نشان می‌دهد که تا پنج درصد موارد ام اس قبل از بزرگسالی شروع می‌شود. ام اس اطفال عموماً به صورت بیماری عود کننده- بهبودیابنده فعال ظاهر می‌شود. تنها یک درمان اصلاح کننده بیماری ام اس توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده برای درمان کودکان تأیید شده است: جیلنیا (فینگولیمود)
- در این کارآزمایی شرکت‌کنندگان ۱۰ تا ۱۷ ساله، با تشخیص ام اس عودکننده که حداقل یک عود در سال قبل یا حداقل دو عود در دو سال قبل را تجربه کرده بودند، ثبت‌نام کردند. شرکت کنندگان به طور تصادفی به مدت ۹۶ هفته به دو گروه دریافت کننده تری فلونوماید خوراکی (۱۰۲ شرکت کننده) یا دریافت کننده دارونما (۵۳ شرکت کننده) تقسیم شدند. شرکت‌کنندگان مبتلا به بیماری «پیش‌رونده» واجد شرایط ورود به مرحله برچسب باز (کارآزمایی با اطلاع پزشک و بیمار از نوع داروی مصرفی) بودند، جایی که همه تری فلونوماید دریافت می‌کردند. هدف اولیه مطالعه زمان تایید اولین عود بالینی بود. نقاط پایانی ثانویه کلیدی شامل فعالیت بیماری در اسکن MRI بود.
- پس از ۹۶ هفته، هیچ تفاوتی از نظر زمان تایید اولین عود بالینی با تری فلونوماید در مقایسه با دارونما وجود نداشت. اما تری فلونوماید فعالیت بیماری را در اسکن‌های MRI به طور قابل توجهی بیشتر از دارونما کاهش داد.
- عفونت‌های خفیف تا متوسط شایع‌ترین عارضه جانبی گزارش‌شده در هر دو گروه درمان بودند، که نرخ بالاتری در گروه تری فلونوماید مشاهده شد. بر خلاف کارآزمایی‌هایی که شامل بیماران بزرگسال بود، سه شرکت‌کننده در طول دوره دوسوکور عوارض جانبی تاثیرگذار بر پانکراس داشتند. نویسندگان پیشنهاد می‌کنند که در صورت تجویز تری فلونوماید برای کودکان، این امر مستلزم احتیاط است.
- تنظیم‌کننده‌ها برای ارزیابی اثربخشی درمان‌های تایید شده برای بزرگسالان در کودکان و نوجوانان مبتلا به ام‌اس، به کارآزمایی‌های استاندارد فاز ۳ بر اساس نقاط پایانی بالینی نیاز دارند. در سرمقاله ضمیمه، دکتر ماریا پیا سورمانی (از دانشگاه جنوا) و دکتر امانوئل واوبانت (از دانشگاه کالیفرنیا، سانفرانسیسکو) خاطرنشان می‌کنند که این مطالعه “نیاز به یک استراتژی متفاوت برای آزمایش و تایید داروها برای کودکان پس از تایید آنها برای بزرگسالان” را نشان می‌دهد.
- نویسندگان سرمقاله پیشنهاد می‌کنند که این الزام قانونی ممکن است برای کودکان مبتلا به ام اس مفید نباشد، زیرا منجر به آزمایش‌های طولانی‌تری می‌شود که ممکن است شرکت‌کنندگان کافی برای نشان دادن بهبود قابل توجه از یک درمان معین را جذب نکنند. این به طور بالقوه می‌تواند تعداد گزینه‌های درمانی تایید شده برای کودکان و نوجوانان مبتلا به ام اس را محدود کند. آنها به پیشنهادات گروه بین المللی مطالعه ام اس کودکان از جمله استفاده از نقاط پایانی مرتبط با MRI به عنوان نقطه پایانی اولیه و ثبت نام نوجوانان در کارآزمایی‌های بزرگسالان اشاره می‌کنند.
مقاله “ایمنی و اثربخشی تری فلونوماید در مولتیپل اسکلروزیس کودکان (TERIKIDS): یک کارآزمایی چند مرکزی، دوسوکور، فاز ۳، تصادفی، کنترل شده با دارونما” (لینک) نوشته دکتر تانوجا چیتنیس، دکتر برندا بانول، دکتر لودویگ کاپو، دکتر داگلاس ال آرنولد، دکتر کیویلسیم گومارکوانر، دکتر ناتالیا اسکریپچنکو، دکتر لی-یینگ کوی، دکتر استفان سابادو، دکتر ونرو هو، دکتر میریام بنامور، دکتر آنیگ لو هالپر، دکتر فیلیپ تروفینت و دکتر مارک تاردیو در نشریه Neurology منتشر شد.
درباره بیماری ام اس
بیماری ام اس یک بیماری خودایمنی است که در آن طی یک واکنش غیرطبیعی سیستم ایمنی بدن به دستگاه اعصاب مرکزی (CNS) حمله می‌کند. اگر در مورد این بیماری اطلاعات کافی ندارید می‌توانید با مطلب ام اس چیست؟ شروع کنید.
منبع:
۲۹ نوامبر ۲۰۲۱
